أجازت السلطات الصحية في الولايات المتحدة استخدام أول علاج جيني من نوعه يستهدف الصمم الوراثي الناتج عن طفرة في جين OTOF، في خطوة وُصفت بأنها إنجاز طبي متقدم في مجال علاج اضطرابات السمع.
ويعتمد العلاج الجديد، الذي يحمل اسم "أوتارميني" والمطور من قبل شركة ريجينيرون، على حقن جيني مباشر في الأذن الداخلية، بهدف استعادة وظيفة نقل الإشارات السمعية من الأذن إلى الدماغ، ما قد يمكّن بعض المرضى من استعادة القدرة على السمع.
استهداف فئات محددة من المرضى
وبحسب البيانات الطبية، يستهدف العلاج الأطفال والبالغين المصابين بفقدان سمع شديد مرتبط بطفرات جين OTOF، وهي حالة نادرة نسبياً تُقدر بنحو 2 إلى 3 حالات لكل ألف مولود، وتشكل جزءاً من حالات الصمم الوراثي المبكر.
وأشارت الشركة المطورة إلى أنها ستوفر العلاج مجاناً داخل الولايات المتحدة في المرحلة الحالية، رغم ارتفاع تكلفته في الأسواق العالمية، في إطار دعم الاستخدام المبكر والتجريبي.
أمل لتوسيع العلاج مستقبلاً
ويرى خبراء أن نجاح هذا النوع من العلاجات قد يفتح الباب أمام تطوير تقنيات جينية مماثلة لعلاج أنواع أخرى من فقدان السمع الوراثي، خاصة أن الصمم الوراثي يمثل نحو نصف حالات فقدان السمع المبكر.
ويُعطى العلاج عبر إجراء جراحي دقيق يشبه عمليات زراعة القوقعة، لكنه يعتمد على تعديل جيني مباشر داخل الخلايا المسؤولة عن السمع، في تطور يُعد من أبرز الابتكارات في طب الأعصاب والوراثة الحديثة.
